杜氏肌肉萎缩症儿童和成人无创通气呼吸机使用时间和不依从的决定因素

研究目的

杜氏肌肉萎缩症也称杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种神经肌肉疾病，可导致慢性呼吸功能不全和呼吸衰竭。使用家庭无创通气 (NIV，无创通气呼吸机) 与改善结果有关，包括降低死亡率。尽管无创通气很重要，但促进无创通气呼吸机最佳使用的因素和不依从的决定因素尚未得到严格检查。此外，鉴于杜氏肌肉萎缩症的呼吸问题跨越儿童期和成年期，因此需要对宽泛年龄组进行检查。本研究的目的是 (1) 评估无创通气呼吸机在包括儿童和成人在内宽泛杜氏肌肉萎缩症患者中的使用情况； (2) 确定无创通气呼吸机使用时间和无创通气呼吸机不依从的生物学和社会经济学决定因素。

方法

我们对 2016 年 2 月至 2020 年 2 月期间在相关儿科和成人神经肌肉疾病诊所接受评估的所有杜氏肌肉萎缩症患者进行了回顾性研究。无创通气呼吸机的使用是根据设备下载客观数据确定的。我们先验地将不依从定义为每晚使用 <4 小时，量化为在诊所就诊后 6 个月内的 30 天内低于此阈值的夜晚百分比。我们还评估了这段时间内无创通气呼吸机的平均使用时间。检查的预测因素包括人口统计学、社会决定因素和肺功能。

结果

确定了 33 名杜氏肌肉萎缩症患者，其中 29 名（87%）正在使用无创通气呼吸机（13 岁 < 21 岁）。平均年龄为 22.9±6.6 岁（范围 13-39 岁），BMI 为 23.4±10.4 kg/m2，坐位用力肺活量 (FVC) 为预测值的 23%±18%。平均每晚无创通气呼吸机使用时间为 7.4±3.8 小时，不依从夜晚的平均百分比为 13%±30%。在单变量分析中，年龄不能预测使用情况。用力肺活量较低的患者无创通气呼吸机使用小时数较高 (p=0.01)，且呈现不依从下降的趋势 (p=0.06)。估计家庭收入较高的患者显示出使用时间增加和更少不依从的趋势（均 p=0.08）。多变量分析发现，更高的经济收入、更高的 IPAP吸入压和更高的碳酸氢盐最能预测使用时间的增加。收入较低或用力肺活量较高患者的不依从率更高。

结论

在这个成人和儿童杜氏肌肉萎缩症患者队列中，大多数人在使用无创通气呼吸机。虽然肺功能较差使用小时数较高，但所检查的因素仍无法解释显着的变异性。在一些个体中观察到呼吸机不依从，包括那些已到疾病晚期的个体。进一步的调查应侧重于以患者为导向的评估结果，以定义整个疾病范围内的最佳无创通气呼吸机使用量，并确定应对不依从问题的策略。

（叶妮摘自   J Clin Sleep Med. Published Online:May 4, 2021）